Opal Sandy è una bambina inglese di 18 mesi nata completamente sorda a causa di una rara condizione genetica. Tuttavia, grazie a un intervento di terapia genica di soli 16 minuti, è riuscita a ritrovare l’udito. Opal è diventata la bambina più giovane ad aver ricevuto questo tipo di cura, che ha aperto una nuova era nella ricerca sulla sordità.

L’intervento è avvenuto presso l’ospedale di Addenbrooke, parte di una Fondazione degli ospedali universitari di Cambridge, e ha coinvolto un’infusione contenente una copia funzionante di un gene difettoso che causava la sordità di Opal. Dopo l’intervento, la bambina riesce a sentire quasi perfettamente, e i risultati sono stati definiti spettacolari dai medici.

Una grande opportunità.

Opal non è l’unica ad aver ricevuto questo tipo di trattamento, ma i risultati ottenuti sono considerati straordinari e potenzialmente rappresentano una cura per questo tipo di sordità. Dopo Opal, un altro bambino è stato trattato con risultati positivi, e il programma prevede di coinvolgere un totale di 18 bambini.

Nonostante la sordità genetica non sia la causa più comune di perdita dell’udito, la ricerca si sta concentrando su queste mutazioni geniche perché permettono alle cellule ciliate di sopravvivere abbastanza a lungo per poter essere trattate con successo. 

La terapia genica rappresenta un passo avanti straordinario e promettente per la cura della sordità congenita.

Fonte originale: https://lavocedinewyork.com/news/2024/05/09/la-piccola-opal-sandy-ha-ritrovato-ludito-con-un-intervento-di-16-minuti/