La nuova terapia genica Db-Oto stia portando un “risveglio dell’udito” in due bambini con perdita profonda dell’udito. Questa terapia, sviluppata da Regeneron, è stata somministrata ai primi due bambini e i dati preliminari sono davvero promettenti. Si tratta di un passo avanti straordinario nella ricerca sulla sordità genetica profonda e potrebbe aprire la strada a una nuova era di trattamenti.

La terapia genica Db-Oto sfrutta i vettori virali Aav e ha il compito di trasportare il cDNA che esprime la proteina nelle cellule ciliate che ne sono prive. I primi risultati mostrano che i bambini hanno iniziato a rispondere ai suoni e a mostrare miglioramenti significativi dopo l’applicazione della terapia.

Questa terapia potrebbe ripristinare l’udito in modo più naturale rispetto agli impianti cocleari, che stimolano direttamente il nervo uditivo. Inoltre, l’effetto della terapia genica potrebbe persistere nel tempo, offrendo la speranza di un cambiamento duraturo per questi bambini e le loro famiglie.

Una scoperta davvero straordinaria che offre speranza a molte persone affette da sordità genetica profonda. Seguiremo con attenzione gli sviluppi di questa ricerca e speriamo che possa portare a cambiamenti positivi per molte persone. 

Fonte originale: https://nursetimes.org/risveglio-delludito-in-due-bambini-con-profonda-sordita-merito-di-una-nuova-terapia-genica/176710