La casa farmaceutica Regeneron Pharmaceuticals ha acquisito l’azienda biotech Decibel Therapeutics per sviluppare terapie genetiche per combattere la perdita dell’udito. 

Questo permette a Regeneron di accedere alla terapia genica sperimentale DB-OTO per valutare la sua efficacia nel ripristinare l’udito a chi soffre di ipoacusia congenita profonda, causata da mutazioni nel gene dell’otoferlina (OTOF). 

La sordità genetica non sindromica si riferisce a una serie di difetti congeniti dell’udito causati da mutazioni patologiche specifiche. Attualmente, l’utilizzo di apparecchi acustici e impianti cocleari è il principale trattamento per queste patologie, ma l’impianto cocleare può fornire solo un miglioramento parziale dell’udito.

Lo studio clinico per il programma DB-OTO si svolge negli Stati Uniti, nel Regno Unito e in Spagna. I pazienti vengono sottoposti a una singola somministrazione del farmaco in uno o entrambi gli orecchi, a seconda della parte dello studio in cui sono inclusi. L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia del farmaco nel ripristinare l’udito nei pazienti affetti da sordità congenita.

Fonte originale: https://www.farmaciaospedaliera.it/sordita-genetica-si-investe-su-terapie-avanzate/

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